Decíamos en la entrada anterior que, a poco que analicemos la información disponible sobre los ensayos del primer anticuerpo monoclonal aprobado por la FDA para el tratamiento de la Enfermedad de Alzheimer, se apreciaban ciertas… irregularidades.
Veámoslas a continuación.
En primer lugar, se les permitió saltarse los estudios de fase II: de ahí que tanto en el EC EMERGE como en el ENGAGE se trabajase con dos dosis, para tratar de dilucidar la más efectiva.
Ambos estudios se hicieron de forma simultánea (ENGAGE inició pocos meses después de EMERGE) pero obtuvieron resultados totalmente contradictorios. Mientras que EMERGE mostró cambios estadísticamente significativos tanto en las variables primarias como secundarias, en el caso de ENGAGE no se consiguió demostrar efecto en unas ni en otras.
Esto plantea aún más dudas en cuanto a la sensibilidad de las variables seleccionadas para identificar variaciones significativas en deterioro cognitivo o funcional, según correspondiese.
En lo que sí que fueron consistentes fue en el perfil de seguridad. En ambos casos se identificaron ARIAS (amyloid related imaging abnormalities) tanto edemas y derrames como hemorragias y hemosiderosis (ARIA-E y ARIA-H respectivamente), con mayor incidencia de ambas en pacientes homocigotos para ApoEέ4.
Aún con todo, a aducanumab se le concedió la aprobación por la vía acelerada, un programa especial regulado por la FDA desde 1992 que proporciona un acceso más temprano a terapias dirigidas contra enfermedades graves con necesidades médicas insatisfechas pero cuya eficacia se sustente en ensayos clínicos que utilizan como objetivo primario marcadores subrogados, siempre que sea razonablemente probable que estos predigan un beneficio clínico.
Habría que plantearse si, a pesar de la dureza de la enfermedad y la carga económica, social y familiar que implica, podemos calificarla de enfermedad grave y de si efectivamente presenta necesidades médicas insatisfechas que esta nueva medicación viene a cubrir.
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