Objetivo Predecir el riesgo de ingreso respiratorio en dos años entre personas con enfermedad pulmonar obstructiva crónica (EPOC), con el desarrollo y validación (interna y externa) de una puntuación pronóstica.
Diseño Desarrollo y validación de modelos en cohortes poblacionales.
Ambientación Cohorte de Birmingham Lung Improvement Studies (BLISS) de pacientes nuevos y existentes con EPOC en atención primaria (desarrollo de modelos y validación interna); Evaluación longitudinal de la EPOC para identificar Predictive Surrogate Endpoints (ECLIPSE) de la cohorte internacional y base de datos Aurum de la Clinical Practice Research (CPRD) en el Reino Unido vinculada con Estadísticas de Episodios Hospitalarios (validación externa).
Participantes: 1894 pacientes con EPOC nueva y existente de la cohorte BLISS; 1749 pacientes con EPOC moderada a muy grave de la cohorte ECLIPSE; 27.340 pacientes con EPOC según la base de datos CPRD Aurum vinculada con Estadísticas de Episodios Hospitalarios.
Principales medidas de resultado Una o más admisiones respiratorias dentro de los dos años siguientes a la entrada en la cohorte para desarrollo, validación interna y validación externa en CPRD; exacerbación severa en un plazo de dos años para validación externa en la cohorte ECLIPSE. El modelo se desarrolló a partir de 23 predictores candidatos utilizando regresión logística multivariable con bootstrapping para validación interna y ajuste para sobreajuste y optimismo. Se evaluaron la discriminación y calibración en cada etapa. El beneficio neto de la puntuación (utilidad clínica) se examinó en un rango de umbrales de riesgo clínicamente relevantes en comparación con el uso de componentes individuales de la puntuación. Se realizaron análisis de subgrupos y sensibilidad en la CPRD. La puntuación BLISS se comparó directamente con la puntuación de Bertens en la cohorte ECLIPSE. Se exploró la implementación clínica con los interesados relevantes.
Resultados Se mantuvieron seis predictores (edad, puntuación de la prueba de evaluación de EPOC, ingresos respiratorios en los 12 meses anteriores, índice de masa corporal, diabetes, volumen espiratorio forzado en 1 segundo de porcentaje predicho) para formar la puntuación BLISS que estima el riesgo de admisión respiratoria de dos años en una persona. La puntuación tuvo un rendimiento similar en la discriminación en validación interna (estadística C ajustada por optimismo: 0,73 (intervalo de confianza del 95%: 0,70 a 0,77)) y en validación externa (ECLIPSE: C=0,73 (0,71 a 0,76); CPRD: C=0,71 (0,70 a 0,72)) y buen rendimiento de calibración en las cohortes BLISS (pendiente=0,87 (intervalo de confianza del 95% 0,73 a 1,02), CPRD (0,89 (0,85 a 0,93)) y ECLIPSE (0,92 (0,79 a 1,05)). El análisis estratificado en la cohorte de CPRD mostró que era robusto en diferentes subgrupos poblacionales. Los análisis de beneficio neto mostraron superioridad de la puntuación BLISS sobre los predictores individuales y la puntuación de Bertens (C=0,68 (0,65 a 0,71); pendiente de calibración 0,68 (0,56 a 0,81)).
Conclusiones La puntuación BLISS mostró un buen desempeño en la estimación del riesgo individual de ingreso respiratorio (en un plazo de dos años) en cohortes que incluían pacientes de diferentes entornos y ubicaciones geográficas y con distintas severidades de EPOC. Cuatro de las seis variables incluidas están fácilmente disponibles en los registros de atención primaria, y dos están parcialmente disponibles pero son fáciles de recopilar. Ahora se necesitan evaluaciones de impacto para estudiar completamente el uso de la puntuación en la atención clínica.
