(BJCP) Estudios observacionales para emular los ensayos clínicos. Los límites del mundo real.

 https://bpspubs.onlinelibrary.wiley.com/

Abstract

El ensayo controlado aleatorio (ECA) constituye la base para la aprobación de medicamentos por parte de las agencias reguladoras. Los estudios observacionales que utilizan datos existentes de bases de datos de atención médica ahora también brindan evidencia del mundo real (RWE) en la toma de decisiones regulatorias. Varias iniciativas están evaluando el valor de RWE mediante la realización de estudios observacionales que emulan los ECA publicados. Si bien muchos ECA son fáciles de emular, otros plantean desafíos. Describimos tres aspectos del diseño de ECA que plantean desafíos para los estudios observacionales. En primer lugar están los ensayos que inscriben a sujetos ya tratados que deben suspender estos tratamientos en el momento de la aleatorización, lo que puede distorsionar la comparación con los estudios observacionales. En segundo lugar está la inclusión de una fase de preinclusión, especialmente para excluir del ensayo a los sujetos que no cumplan. En tercer lugar están los ensayos que evalúan el efecto de la interrupción del tratamiento. En conclusión, futuros ensayos aleatorios que pretendan ser emulados por estudios observacionales podrían considerar diseños de estudio que permitan la emulación y así proporcionar un RWE válido y complementario.