Sesión DICAF. Anticuerpo PCSK9 contra el colesterol.

Arzneimittelbrief 2015; 49 (30)
Datos preliminares sobre la eficacia de tratamientos con anticuerpo PCSK9 contra el colesterol muestran descensos de colesterol LDL de alrededor del 50%, pero de momento en hay datos que muestren la eficacia en la prevención de eventos cardiovasculares ni relacionados con la seguridad a largo plazo. Algunos expertos temen que una caída drástica de los niveles de colesterol LDL pueda tener un efecto perjudicial sobre la actividad cerebral en la que el colesterol juega un papel clave.

En 2015 varios medicamentos, denominados "anticuerpo PCSK9", podrían llegar al mercado de Estados Unidos. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recibido también una solicitud de registro de dos de estos fármacos: alirocumab y evolocumab. La EMA ha recomendado que se autorice la comercialización de este último para la prevención secundaria de la hipercolesterolemia familiar, si los valores objetivo de colesterol LDL no se logran con el tratamiento estándar.
PCSK9 (del tipo proteína convertasa subtilisina / Kexin 9) es una proteína secretada principalmente por el hígado que está implicada en la regulación sérica de colesterol LDL. Los anticuerpos monoclonales contra PCSK9 inhiben su actividad y permiten que exista reducción en los niveles de colesterol LDL presentes en la circulación sanguínea. Se aplican por inyección subcutánea cada 2- 4 semanas, dependiendo de la substancia en concreto de que se trate y de las características del paciente.
Los datos de los que se dispone hasta el momento son solo preliminares pero indican que la administración de estos medicamentos puede producir una disminución en los niveles de colesterol LDL de alrededor del 50%, aunque de momento no está claro si esta marcada reducción tiene como efecto clínico la reducción de eventos cardiovasculares. Del mismo modo, tampoco se dispone por el momento de datos sobre la seguridad de una utilización a largo plazo. Existen grandes estudios en marcha que se espera que aporten datos sobre estas cuestiones, pero no finalizaran hasta 2018.
A parte de que los datos actuales no sean definitivos, existe cierto grado de preocupación entre algunos profesionales respecto a este nuevo concepto de tratamiento, y más concretamente en relación a si ante una caída tan drástica del colesterol LDL el rendimiento cerebral puede verse afectado negativamente y ser causa de aparición de trastornos mentales y neurológicos ya que se sabe que el colesterol juega un papel importante en el metabolismo cerebral.