Boletín de Información Terapéutica: Medicamentos huérfanos y enfermedades raras: regulación, logros, iniciativas y controversias.

Los medicamentos huérfanos son aquellos destinados al diagnóstico, la prevención y el tratamiento de una enfermedad minoritaria. En la Unión Europea (UE) se consideran enfermedades minoritarias o raras todas aquellas que presentan una prevalencia inferior a 5 casos por cada 10.000 habitantes.
La regulación europea sobre productos medicinales huérfanos (Reglamento [CE] núm. 141/2000), prevé una serie de incentivos para aquellos medicamentos huérfanos que obtengan la designación de huérfano de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para facilitar el proceso de desarrollo de estos medicamentos.
http://medicaments.gencat.cat/web/.content/minisite/medicaments/professionals/